Výběr zpráv Protextu ČTK

Protext ČTK

Výzkum genové terapie u viru HIV ve Francii.
Výzkum genové terapie u viru HIV ve Francii.
Autor: Profimedia.cz

Jen pro vyvolené. Pojišťovny nechtějí platit genovou terapii

16. srpna 2017, 06:22  -  frn
Výzkum genové terapie u viru HIV ve Francii.
Výzkum genové terapie u viru HIV ve Francii.
Autor: Profimedia.cz
16. srpna 2017, 06:22

Genová terapie posouvá možnosti medicíny, včetně léčby vrozených chorob nebo rakoviny. Pokroky v bioinženýrství ale narážejí na praktickou bariéru. Kdo tak drahou léčbu zaplatí? Ukazuje to případ evropských regulátorů. Povolení dostaly dva léčebné postupy, ale počet pacientů se dá napočítat na prstech jedné ruky.

Hovoří se o ní jako o průlomu v léčbě nemocí, jako jsou rakovina, nezhojitelné zlomeniny, dědičné a degenerativní choroby (v srpnu vědci v Brně oznámili, že umí u prasat genovou terapií léčit Huntingtonovu chorobu). Potenciál genové terapie však naráží na praktické možnosti financování takové léčby.

I když farmaceutické firmy doufají, že genové preparáty budou moci komerčně prodávat ve velkém, zatím tomu tak není. Ukazují to prodeje léků pro léčbu, která již byla v Evropě schválena. Na konci roku 2012 to byl preparát Glybera, jež léčí vážnou dědičnou nemoc.

Farmaceutické firmy podle agentury Reuters po letech frustrace věří, že nastává nová éra a genovými preparáty by výrazně zlepšily své hospodaření. Argumentují také tím, že genová terapie ušetří peníze tím, že odpadne často zdlouhavá a málo účinná konvenční léčba, jež trvá u pacientů dlouhé roky.

Za pět let jeden pacient

Evropská agentura pro léčiva (EMA) schválila genovou terapii už před pěti lety. Zatím ji využil jeden pacient. Uplatněn byl přípravek Glybera firmy UniQure pro léčbu poruchy deficitu lipoproteinu lipázy (LPLD), která vede k chronickému zánětu slinivky. Firma už oznámila, že kvůli nízké poptávce nebude v říjnu 2017 žádat o nové povolení, které jí po pěti letech vyprší.

Také budoucnost přípravku Strimvelis firmy GlaxoSmithKline pro nemoc těžké kombinované imunodeficience (SCID), kdy pacienti umírají do jednoho roku po narození, je ohrožena. Firma zvažuje, že svou divizi pro vzácné choroby prodá.

Léčba preparátem Glybera stojí jeden milion dolarů (22,1 milionu korun) na pacienta, Stimvelis pak vyjde na 700 tisíc dolarů (15,5 milionu korun) a od května 2016, kdy byl povolen, byl aplikován ve dvou případech.

„Je to zklamání, že tak málo pacientů mohlo být léčeno genovou terapií v Evropě,“ uvedla hlavní poradkyně pro medicínu Hilary Thomasová z poradenské firmy KPMG, jež je také profesorkou onkologie.

Ukazuje to na problémy veřejného zdravotního pojištění v zemích EU a financování velmi nákladné jednorázové léčby, míní Thomasová.

SCID je sice vzácné onemocnění, ročně je v Evropě evidováno 15 nových případů, ale farmaceutické firmy doufaly, že schválení těchto preparátů umožní nástup dalším produktům ve větším měřítku.

Pokusy s viry, které umí změnit genetickou informaci v těle člověka, probíhají od 90. let. Pozorně byly sledovány pacienty nevyléčitelných nemocí, zejména těmi s rakovinou. Vědcům se povedlo genovou terapii vylepšit a zvýšit její účinnost i bezpečnost.

Šance na léčbu leukémie

Od ledna 2018 dostala ve Spojených státech firma Spark Therapeutics zelenou pro genovou terapii, jež léčí vrozenou formu slepoty, švýcarská firma Novartis má dostat do konce září povolení pro preparát Tisagenlecleucel léčící leukémii.

Ředitel firmy Spark Therapeutics Jeffrey Marrazzo doufá, že nástup nových preparátů bude v Evropě přijímán lépe. Podle něj je neúspěch Glybery způsoben nevyváženými klinickými studiemi a Stimvelis je zase nabízen jen jednou klinikou v Itálii.

Jeho firma prý zvolí lepší postup, kdy se zaměří na to, aby její přípravek byl dostupný alespoň v jednom zdravotnickém zařízení v každé zemi EU. Celosvětově může vyléčit okolo 6000 pacientů postižených slepotou. Firma do vývoje investovala už 400 milionů dolarů. Léčba vyjde jednorázově na jeden milion dolarů, ale ušetří pojišťovně vysoké náklady se související léčbou takového pacienta.

Jednou z možností, jak financovat genovou terapii, je možnost platit (státem, pojišťovnou) jen tak dlouho, dokud léčba funguje. U hemofilie to podle Marrazza dává smysl, protože se jedná o rozšířenější nemoc. Tradiční léčba jednoho pacienta nyní v Americe vyjde na 400 tisíc dolarů ročně (8,9 milionu korun).

Dále čtěte:

Robot pozná, kdy zemřete. Lékaři to ocení

Firma ze skupiny PPF získala práva na vývoj léků proti rakovině



Čtěte také

Generální ředitel ČEZ Daniel Beneš

Zisk ČEZ stoupl za tři čtvrtletí o polovinu na 13,6 miliard korun, pomohl růst cen elektřiny

Čistý zisk energetické skupiny ČEZ stoupl za první tři čtvrtletí letošního roku meziročně…

před 5 hodinami

 Bolívijský excprezident Evo Morales

V Bolívii sílí nepokoje, exprezident Morales získal azyl v Mexiku

Evo Morales, který v neděli po téměř 14 letech v čele Bolívie podal pod tlakem masových…

před 5 hodinami

Praha  Pražský primátor Zdeněk Hřib (Piráti)

Rok primátora Hřiba: spory s Čínou, v koalici i s premiérem

Za rok svého působení ve funkci primátora hlavního města Prahy od 15. listopadu 2018 se…

před 6 hodinami

Zaplavený hřbitov, ilustrační foto

Klimatické krizi neutečou ani mrtví. Hřbitovy se musí změnit

Ve Spojených státech se potýkají s nečekaným rozměrem klimatických změn. Extrémní počasí…

před 8 hodinami

 Aukce lanýžů v italské provincii Alba

Drahá pochoutka. Obří lanýž se v Itálii vydražil za více než 2 miliony korun

Neznámý kupující z Hongkongu vydražil v italské aukci obrovský 850gramový lanýž za 85…

před 8 hodinami

Sdílení

Líbí se Vám tento článek?
Sdílejte ho

Hodnocení

Zaujal Vás tento článek?
Ohodnoťte ho

Loading

Děkujeme za Vaše hodnocení

Komentáře

Finance
8 čísel o zvýšeném rodičovském příspěvku
EU: V Česku žije nejméně „chudých“ lidí
Dosáhli by mladí na hypotéku snáz po zmírnění pravidel ČNB?
Svátek 17. listopadu vychází letos na neděli, zůstanou obchody otevřené?
Úzkost a stres pomůže léčit virtuální realita
Auta
Hyundai si nechal patentovat technologii aktivního…
Alfa Romeo drasticky redukuje plány. Nové sportovní vozy nevzniknou
Škoda Octavia IV (2020): Technické údaje všech motorizací
Škoda Octavia IV do detailu: Prohlédněte si s námi novou generaci českého bestselleru
Kvíz: Poznáte, které socialistické auto je na fotce?
Hry pro příležitostné hráče